Studiare la natura e il comportamento delle proteine può essere la strada giusta per comprendere le cause di malattie come la sclerosi laterale amiotrofica o la fibrosi cistica.
Ne è convinto Nikolay Dokholyan, professore di biochimica e biofisica all'Università della North Carolina, che è ospite del Centro per la Complessità e i Biosistemi dell’Università degli Studi di Milano, per un seminario dal titolo “From etiology to therapeutics of the Lou Gehrig’s disease”.
Il gruppo di ricerca diretto da Dokholyan combina un ampio ventaglio di competenze nei campi della fisica, della chimica e della biologia, con lo scopo di studiare la struttura delle proteine e il modo in cui interagiscono fra di loro.
Può infatti capitare che esse assumano forme anormali, perdendo la loro funzione o, in alcuni casi, aggregandosi fra di loro. Questi aggregati possono bloccare alcune attività dell’organismo, dando quindi origine a una serie di malattie che include il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson, le amiloidosi, la fibrosi cistica.
A questo gruppo appartiene anche la sclerosi laterale amiotrofica, malattia per la quale non esiste una cura nota e che sarà al centro dell’intervento di Dokholyan a Milano. Il suo gruppo di ricerca sta infatti studiando una proteina, SOD1, il cui anormale accumulo potrebbe giocare un ruolo di primo piano nell’origine di questa malattia neurodegenerativa.
Combinando l’uso di simulazioni computazionali ed esperimenti su modelli animali, Dokholyan e i suoi colleghi hanno due obiettivi: il primo è di determinare le cause, i meccanismi e le conseguenze dell’irregolare aggregazione di SOD1 nella sclerosi laterale amiotrofica, soprattutto nelle fasi iniziali della malattia, quando la proteina è ancora solubile e quindi più sensibile a eventuali trattamenti. Il secondo obiettivo consiste nel testare possibili farmaci in grado di stabilizzare la struttura di SOD1, con lo scopo di impedire la formazione degli aggregati tossici.
Un risultato, questo, che potrebbe avere un grande impatto sulla medicina moderna e sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.

The Center for Complexity & Biosystems (CC&B) is a new interdisciplinary center for complex systems at the University of Milan. CC&B is subdivided in three thematic areas (Physics & Materials, Biosystems, Computer Science) which are all represented by the steering committee that also includes two external members. The center develops and has expertise in various quantitative analysis tools.